“Prime editing”: Nueva tecnología para la edición genética

La tecnología CRISPR/Cas9 supuso una revolución en el ámbito de la genética. Gracias a esta técnica se abrieron multitud de posibilidades en el ámbito de la investigación, permitiendo la edición genética de las células. A pesar de las ventajas que presentó la técnica CRISPR/Cas9, su uso a nivel terapéutico se enfrentaba a la dificultad de evitar cambios no deseados.

 Sin embargo, recientemente la revista Nature ha publicado un trabajo liderado por el científico norteamericano David Liu, en el que se muestra una nueva técnica de edición genética basada en los principios CRISPR, bautizada por su descubridor como “PRIME EDITING” (edición de calidad).

La pregunta, ¿por qué es novedosa esta técnica? daría lugar a una respuesta técnicamente muy compleja. La resumiremos diciendo que David Liu ha conseguido mediante un enfoque terriblemente original “burlar” los problemas que presentaba la técnica CRISPR/Cas9. Para ello recurre a una hebra muy larga de ARN que pasa a cumplir dos misiones. Además de posicionar la proteína Cas9 en el lugar deseado, actúa también como molde para la síntesis de la otra cadena de ADN. En este caso, la proteína Cas9 se ha asociado a una transcriptasa inversa, responsable de la síntesis de la nueva cadena de ADN. Una vez finalizada la síntesis de la nueva cadena, el ARN se desprende, y se produce la síntesis de la cadena complementaria de ADN siguiendo el patrón marcado por el fragmento de ADN introducido. En este caso solo se produce el corte en una de las cadenas, no generándose las múltiples reparaciones que se producen en la técnica CRIPR-Cas9 original. ¿El resultado?, una técnica que reduce los cambios o mutaciones no deseados.

Hasta aquí lo fascinante de la nueva técnica, que a pesar de haberse probado únicamente en cultivos celulares, presenta un potencial enorme como herramienta terapéutica de enfermedades de origen genético.

Podéis conocer en más detalle las novedades de la técnica en el blog del Dr. Lluis Montoliu, científico del CSIC en el Centro Nacional de Biotecnología y que realiza una gran labor de divulgación científica.


Acceso al artículo del Dr. Montoliu “Edición de calidad (PRIME EDITING): la nueva herramienta CRISPR para colorear”

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